近日，全球首個(gè)血小板相關(guān)細(xì)胞新藥XJ-MK-002獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）認(rèn)證授予孤兒藥（Orphan Drug Designation，ODD）資格，用于治療先天性無巨核細(xì)胞性血小板減少癥這類罕見病。該藥物由蘇州天使母基金合作子基金朗煜園豐基金投資的蘇州血霽生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“血霽生物”）自主開發(fā)完成。
同時(shí)，近日，全球首款First-In-Class細(xì)胞新藥XJ-MK-001用于面向臨床上數(shù)量龐大的血小板減少癥人群，已經(jīng)完成向FDA正式遞交pre-IND申請(qǐng)，該藥物也是由血霽生物自主開發(fā)完成。在申請(qǐng)中，血霽生物提供了該細(xì)胞新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)需要的數(shù)據(jù)包，包括了藥物開發(fā)的背景、工藝數(shù)據(jù)、質(zhì)量體系以及醫(yī)學(xué)適用癥選擇，同時(shí)覆蓋了藥物藥效、藥代和毒理的完整臨床前材料。如果申請(qǐng)順利，FDA將會(huì)據(jù)此在未來批準(zhǔn)血霽生物新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)（IND），獲得開展正式臨床試驗(yàn)的資質(zhì)，成為全球首創(chuàng)的用于血小板減少First-in-Class藥物，為病人提供安全可靠、高可及性的輸血新藥。
從1900年劃時(shí)代的ABO血型分型系統(tǒng)重大發(fā)現(xiàn)到如今探索體外造血，以血霽生物為代表的前沿力量正掀起不依賴獻(xiàn)血的“第二次輸血革命”。成功進(jìn)軍成體干細(xì)胞和iPSCs細(xì)胞定向分化的細(xì)胞治療領(lǐng)域，血霽生物擁有“無限可能”：不僅面向病人基數(shù)龐大和市場(chǎng)廣闊的輸血市場(chǎng)，由于血小板本身高容量攜帶多種細(xì)胞因子的特點(diǎn)，是重要的“營(yíng)養(yǎng)供應(yīng)者”，還可以用于運(yùn)動(dòng)醫(yī)學(xué)、醫(yī)美、創(chuàng)傷修復(fù)、康復(fù)康養(yǎng)、抗衰保健等多方面。
血霽生物于2021年6月成立于蘇州工業(yè)園區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園，是由海歸專家創(chuàng)立的體外再生造血世系（包括血液細(xì)胞和免疫細(xì)胞）的新型細(xì)胞治療企業(yè)，具有獨(dú)特的干細(xì)胞重編程、編輯和分化技術(shù)，以血小板的體外再生作為最優(yōu)先和核心發(fā)展的方向，切入成體干細(xì)胞和iPSCs細(xì)胞定向分化的細(xì)胞治療領(lǐng)域。
